Les teràpies gèniques basades en virus adenoassociats —AAV— utilitzen virus modificats com a vehicles per introduir gens terapèutics dins les cèl·lules, però tenen una limitació: no sempre poden transportar gens de gran mida. SpliceBio treballa en una tecnologia que divideix la informació genètica en dues parts i les torna a unir dins la cèl·lula. En el marc d’un Doctorat Industrial, IQS Tech Transfer Salut col·labora amb SpliceBio per millorar aquest procés i reduir els fragments sobrants.

Projecte:

Marc del projecte: Doctorat industrial.

Oferta tecnològica: Projecte en execució, en el marc d’un Doctorat Industrial, orientat al disseny, construcció i clonatge de biblioteques de pèptids degradadors. Aquestes biblioteques es cribraran mitjançant citometria de flux i cell sorting per identificar les seqüències més eficients. Les candidates seleccionades s’incorporaran a proteïnes terapèutiques per estudiar-ne la funció i l’eficiència de lligació. Finalment, els constructes s’encapsularan en AAV i se n’avaluarà l’eficàcia com a teràpia gènica en models cel·lulars i animals, combinant l’experiència de SpliceBio i del grup ChemSynBio de l’IQS Barcelona.

Objectiu que volíeu assolir: Desenvolupar un sistema basat en degrons, petites seqüències peptídiques que dirigeixen les proteïnes al proteasoma, per accelerar la degradació de les inteïnes.

Dades rellevants / impacte del projecte: SpliceBio contribueix a fer de les teràpies gèniques més segures i efectives per als pacients. Millorant la manera com les cèl·lules produeixen les proteïnes terapèutiques i reduïnt els subproductes no desitjats, es poden minimitzar possibles efectes secundaris i augmentar l’eficàcia dels tractaments. A més, aquesta col·laboració uneix coneixement científic i tecnologia pionera per avançar en solucions que podrien beneficiar persones amb malalties que avui tenen poques opcions de tractament.

Impacte:

Ingressos generats pel projecte: Agent TECNIO: 37.800 €